Tıp dünyasında çığır açacak gelişme: Yaşlanmayı engellemeyi hedefleyen gen terapisi ilk kez insanda denendi

Uzun ömür bilimi (longevity) ve biyoteknoloji dünyasında çığır açacak tarihi bir adım atıldı.

İlk kez bir insan üzerinde denendi

Yaşlanan hücreleri yeniden gençleşmek üzere eğitmeyi amaçlayan "epigenetik yeniden programlama" tekniği, laboratuvar ortamından çıkarak ilk kez bir insan vücudunda test edilmeye başlandı.

Yeni bir dönemin başlangıcı

Boston merkezli biyoteknoloji girişimi Life Biosciences, hücresel yeniden programlama enjeksiyonunun ilk hastaya başarıyla uygulandığını duyurdu. Bugüne kadar yalnızca fareler ve maymunlar üzerinde yürütülen bu araştırmanın insan fazına geçmesi, yaşlılığa bağlı hastalıkların tedavisinde yeni bir dönemin başlangıcı olarak kabul ediliyor.

Milyarderler sıraya girdi

Jeff Bezos ve Sam Altman gibi teknoloji milyarderlerinin yanı sıra Eli Lilly ve Merck gibi küresel ilaç devlerinin yüz milyonlarca dolarlık yatırımlarla desteklediği bu vizyon, hücrelerin DNA ekspresyonunu optimize ederek tüm vücutta gençleşme sağlamayı hedefliyor.

Geliştirilen bu ilk tedavi kapsamında enjeksiyon, glokom (göz tansiyonu) hastası olan bir kişinin tek bir göz küresine uygulandı. Kimlik bilgileri gizli tutulan hastanın durumu, hem tedavinin etkinliğini ölçmek hem de olası güvenlik risklerini gözlemlemek adına önümüzdeki altı ay boyunca uzman hekimler tarafından anlık olarak takip edilecek.

Hücresel yeniden programlama nedir?

Temelleri 2007 yılında atılan bu konsept, bilim insanı ve cerrah Shinya Yamanaka'nın yetişkin insan hücrelerini başarılı bir şekilde kök hücreye dönüştürerek Nobel Ödülü almasıyla tıp literatürüne girdi. "Yamanaka Faktörleri" olarak bilinen dört özel protein, yaşlı hücreleri sıfırlayarak adeta yepyeni bir hücre gibi davranmasını sağlıyor.

Günümüz bilim insanları, hücreleri tamamen embriyonik kök hücre haline getirmeden, yani kimliklerini ve vücuttaki rollerini kaybettirmeden "kısmi olarak" gençleştirmeyi hedefliyor. Özellikle karaciğer ve kas dokularındaki hücrelerin bu yöntemle optimize edilmesi, ilerleyen yaşlarda insan gücünün ve hayati fonksiyonlarının korunmasında anahtar rol oynayabilir.

Bu alandaki potansiyeli gören dev şirketlerden Eli Lilly, bu ay içinde hücresel yeniden programlamaya odaklanan New Limit adlı girişimin 435 milyon dolarlık fonlama turuna katıldı. Life Biosciences ise ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) onaylı bu ilk klinik testte ER-100 kodlu tedaviyi yaklaşık 20 hasta üzerinde deneyecek. Boston, New York, Los Angeles ve Charleston'daki kliniklerde yürütülen çalışmalarda, ani görme kayıplarına yol açan glokom ve NAION hastaları gönüllü olarak yer alıyor.

Risk bulunuyor mu?

Hücresel yeniden programlama teknolojisi çok büyük vaatler sunsa da, beraberinde ciddi riskler de barındırıyor. Hayvanlar üzerinde yapılan önceki deneylerde, Yamanaka faktörlerinden ikisinin kontrolsüz hücre bölünmesine, dolayısıyla kanserli tümörlerin oluşmasına yol açtığı tespit edilmişti. Bu büyük riski bertaraf etmek isteyen Life Biosciences araştırmacıları, güvenliği sağlamak adına iki önemli önlem aldı. İlk olarak, kanser gelişimiyle en yakından ilişkili olan dördüncü Yamanaka faktörünü tedaviden tamamen çıkardılar ve sadece üç faktör kullandılar.

İkinci ve en dikkat çekici güvenlik önlemi ise tedaviye bir "açma/kapama düğmesi" entegre edilmesi oldu. Hastaya enjekte edilen gen terapisinin aktif hale gelebilmesi için katılımcıların her gün "doksisiklin" adlı yaygın bir antibiyotik hapını alması gerekiyor.

Eğer deneme süresince herhangi bir yan etki veya güvenlik tehlikesi baş gösterirse, hastanın hapı almayı bırakmasıyla birlikte hücresel yeniden programlama süreci vücutta anında durdurulacak.

Uzmanlar, gözün vücudun diğer bölümlerinden izole ve korunaklı bir yapıda olması sebebiyle ilk denemenin burada yapılmasının yan etki riskini en aza indirdiğini belirtiyor. Yetkililer, bu tür ilaçların tamamen onaylanıp pazara sunulmasının en az on yıllık bir süreç gerektirebileceğini de sözlerine ekliyor.